【 中国制药网 产品资讯 】镰刀状细胞疾病是一个致命的罕见病，是血红蛋白分子遗传缺陷造成的一种疾病，病人的大部分红细胞呈镰刀状。现在已有一个羟基脲可以用于缓解症状，Emmaus Life Sciences的L-谷氨酰胺粉剂(商品名Endari)可用于控制5岁以上镰刀细胞疾病(SCD)患者症状。 （FDA批准20年来第一个SCD新药） 　　 

    新闻事件 　　

    8日，FDA批准了Emmaus Life Sciences的L-谷氨酰胺粉剂(商品名Endari)用于控制5岁以上镰刀细胞疾病(SCD)患者症状。在三期临床试验中使用48周Endari比安慰剂显著降低住院次数、住院时间、急性胸腔综合症。这是20年来第一个SCD新药，也是第一个可以用于儿童的SCD药物。这是今年FDA批准的第24个新药。 　　 

    药源解析 　　

    镰刀状细胞疾病是一个致命的罕见病，患者红细胞呈镰刀状。这些红细胞寿命为16-21天，远低于正常红细胞的120天。机体无法及时补充过快损失的红细胞、导致贫血。这些死亡镰刀红细胞也堵塞毛细血管，引起疼痛和器官衰竭。全球每年有30万婴儿患有这个病，发达国家的病人可以通过输血和完善的医疗保健活到50-60岁，而非洲的病人多在5岁前病逝。 　　现在SCD的研究热点是基因疗法，以Bluebird Bio的LengiGlobin最为有名。这个药物曾经几乎治愈一个法国患者，但后面几个患者疗效不如第一个。Emmaus的策略是基因疗法路途遥远，在成功之前患者仍然需要控制症状药物。有研究显示镰刀红细胞过早被清除是因为对氧化损伤更加敏感，所以抗氧化药物可以延长这些红细胞寿命。L-谷氨酰胺是还原剂NAD的生物合成前体，所以缓解氧化压力。 　　现在已有一个羟基脲可以用于缓解症状，不知为何Emmaus选择安慰剂作为对照(难道这是包括儿童患者的用意?)。Endari定价每年1.1-1.8万美元。这对于罕见病药物是相对仁慈的价格，但是L-谷氨酰胺也是一个廉价保健品。当然保险公司一般不会拒绝孤儿院支付，所以虽然患者可以几百美元卖到同样东西(只是剂量可能需要调整一下)，多数人还会使用Endari。 　　Endari是超小分子药物家族的最新成员。这类药物其貌不扬，如果没有蛋白结构作为hits很多人都认为不够格(因为难以继续优化)。但是即使在已有基因疗法上市、CAR-T即将上市的今天，这些扫地僧仍然频繁显露超人武功。最近上市的ALS药物依达拉奉和Endari如出一辙，不仅分子大小类似、也号称是抗氧化游离基清除剂。二甲双胍、阿司匹林这两个老前辈似乎还有暗藏的秘籍，继续显示扩大适应症的潜力。制药的江湖，端的是深不可测