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• FDA批准20年来第一个SCD新药
Category: 行业动态
Date: 2017-07-12
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【 中国制药网 产品资讯 】镰刀状细胞疾病是一个致命的罕见病,是血红蛋白分子遗传缺陷造成的一种疾病,病人的大部分红细胞呈镰刀状。现在已有一个羟基脲可以用于缓解症状,Emmaus Life Sciences的L-谷氨酰胺粉剂(商品名Endari)可用于控制5岁以上镰刀细胞疾病(SCD)患者症状。 (FDA批准20年来第一个SCD新药)    

    新闻事件   

    8日,FDA批准了Emmaus Life Sciences的L-谷氨酰胺粉剂(商品名Endari)用于控制5岁以上镰刀细胞疾病(SCD)患者症状。在三期临床试验中使用48周Endari比安慰剂显著降低住院次数、住院时间、急性胸腔综合症。这是20年来第一个SCD新药,也是第一个可以用于儿童的SCD药物。这是今年FDA批准的第24个新药。    

    药源解析   

    镰刀状细胞疾病是一个致命的罕见病,患者红细胞呈镰刀状。这些红细胞寿命为16-21天,远低于正常红细胞的120天。机体无法及时补充过快损失的红细胞、导致贫血。这些死亡镰刀红细胞也堵塞毛细血管,引起疼痛和器官衰竭。全球每年有30万婴儿患有这个病,发达国家的病人可以通过输血和完善的医疗保健活到50-60岁,而非洲的病人多在5岁前病逝。   现在SCD的研究热点是基因疗法,以Bluebird Bio的LengiGlobin最为有名。这个药物曾经几乎治愈一个法国患者,但后面几个患者疗效不如第一个。Emmaus的策略是基因疗法路途遥远,在成功之前患者仍然需要控制症状药物。有研究显示镰刀红细胞过早被清除是因为对氧化损伤更加敏感,所以抗氧化药物可以延长这些红细胞寿命。L-谷氨酰胺是还原剂NAD的生物合成前体,所以缓解氧化压力。   现在已有一个羟基脲可以用于缓解症状,不知为何Emmaus选择安慰剂作为对照(难道这是包括儿童患者的用意?)。Endari定价每年1.1-1.8万美元。这对于罕见病药物是相对仁慈的价格,但是L-谷氨酰胺也是一个廉价保健品。当然保险公司一般不会拒绝孤儿院支付,所以虽然患者可以几百美元卖到同样东西(只是剂量可能需要调整一下),多数人还会使用Endari。   Endari是超小分子药物家族的最新成员。这类药物其貌不扬,如果没有蛋白结构作为hits很多人都认为不够格(因为难以继续优化)。但是即使在已有基因疗法上市、CAR-T即将上市的今天,这些扫地僧仍然频繁显露超人武功。最近上市的ALS药物依达拉奉和Endari如出一辙,不仅分子大小类似、也号称是抗氧化游离基清除剂。二甲双胍、阿司匹林这两个老前辈似乎还有暗藏的秘籍,继续显示扩大适应症的潜力。制药的江湖,端的是深不可测


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